寄付者の皆様・CiRAニュースレター読者の皆様へ

平素はiPS細胞研究へのご理解・ご支援を賜り、誠にありがとうございます。京都大学iPS細胞研究所の長船健二教授のドキュメンタリー動画が公開されましたので、ご覧いただけましたら幸いです。【WEB】■タイトル：「治療法のない難病に挑む」山中教授からのバトンをつなぎ正念場を迎えるiPS細胞研究の最前線に密着
■URL:https://news.yahoo.co.jp/articles/5f4180bc31f28dced2bbe3b328797ad985583cdd

iPS細胞研究を1日も早く多くの患者さんのもとへお届けできるように精一杯努力を続けてまいりますので、今後とも研究を見守っていただければ幸いです。

2023/5/23 厚労省告示192号（適用24日）：新薬・報告品目等23成分34品目にヴィアレブ配合持続皮下注が載りました。10mL1瓶の薬価が13277円、適応欄には「レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病の症状の日内変動（wearing-off現象）の改善」とあり、備考欄に「抗パーキンソン薬。溶解度の高いホスレボドパとホスカルビドパレボドパを20：1で配合した持続皮下注射液。プロドラッグであり、速やかに主薬のレボドパとドパ脱炭酸酵素阻害薬のカルビドパに変換される。24時間持続皮下投与することにより、レボドパ濃度を至適治療域に制御可能。薬物動態はデュオドーパと類似。日中のwearing-off現象の改善効果にくわえ、朝の無動および睡眠の質の改善が認められる。注入部位関連事象、幻覚関連事象により試験中止に至る例が多かった点に留意。在宅自己注射可能。」と記されています。ピーク時投与患者数の予測は2万人。

※宮城県では8月初めから国立病院機構仙台西多賀病院で、このヴィアレブ配合持続皮下注による治療が始まりました。

友の会全国支部の皆さまお疲れ様です。昨秋より全国各支部で取り組んできました国会請願署名活動ですが、おかげを持ちまして今年度も「パーキンソン病患者への難病対策の推進に関する請願」が第211回通常国会において衆議院・参議院共に会期末の6／21日に採択され、内閣府に送付されることが決まりました。衆・参両院での「採択」は4年連続となりました。4/10の国会請願集会では全国から多くの同志が集い、２名の患者会代表が現状の苦しさ大変さを訴えました。参加してくださった党派を超えた衆・参議員の心に響いたと思います。これからも私たちの願い・思いを請願書に込めてこの活動を続けてまいりましょう。今回の請願活動にかかわってくださった全国の多くの方々に厚く御礼申し上げます。各支部におかれましては、署名活動にご協力をいただいた会員さま、関係者にも採択のご報告とお礼をお伝えくださいますようお願いいたします。併せて今回紹介議員をお願いした国会議員の方々にもご連絡いただけたら幸いに存じます。

衆議院議員　紹介議員数　２８名　請願署名筆数　３２,２５４筆
参議院議員　紹介議員数　２２名　請願署名筆数　３５,９９０筆

厚生労働委員会に付託された請願件数
衆議院厚生労働委員会　　４５件　　採択件数７件
参議院厚生労働委員会　　４４件　　採択件数７件

全国本部事務局　藤目英芳

遺伝子治療はiPS治療とは異なります。脳の被殻部に「局部麻酔で30分もあれば完了する」定位脳手術で直接遺伝子を注入するもので、一回の手術で治りますから「製薬会社には悩ましい技術」かもしれません。こちらのウェブサイトでは、治療前、治療後6ヶ月、治療後5年の実例をYoutubeで見ることができます➡（2022/01/28）「パーキンソン病などの神経難病の治療に期待が高まる「遺伝子治療」の最前線」

あわせてこちらもご覧下さい。
遺伝子治療研究所の「治験開始のお知らせ」（2022/06/13）
AADC欠損症の治験は3月と6月に投与終了。パーキンソン病（12例）とALSの治験は今年度10～12月に開始予定。「治験の募集及びご案内に関しては、別途実施」とのこと。Medical Noteホームページ 村松先生の連載記事「パーキンソン病の遺伝子治療　治療の概念が大きく変わる」

パーキンソン病治療薬の「東の正横綱」レボドパ（L-ドパ）は、「効き目は強いが切れるのも速い。」その短所を改善した徐放剤（ゆっくりゆるやかに効く薬）「IPX066」は、欧米ではすでに５年前に承認され使われてきていますが、日本ではまだ認可されていません。　(L-ドパ速放剤の血中濃度半減期は服用後1～1.5時間、徐放剤IPX066は4～5時間、IPX203は7～8時間と言われています。1日の服用回数が少なくなればなるほど、進行期の患者のQOLは、健常者の想像以上に、大きく改善されます。）

「IPX203」の第3相治験結果

その②で「IPX066」（リタリー／ライタリー）の次の徐放剤「IPX203」が第3相治験中であることをお伝えしましたが、2021年8月25日、アメリカ、イギリス、フランス、ドイツ、イタリア、ポーランド、スペイン、チェコ等欧米150ヶ所で506人を対象として行なわれてきた治験結果が発表されました。1日3回、徐放剤「IPX203」を服用した場合、1日5回、従来の速放錠を服用した場合よりも、良好なオン時間が増えたとのこと。現在9か月間の安全延長試験が進行中で、開発に携わってきたアムニール社では、2022年半ばに米国食品医薬品局（FDA）に「IPX203」の新薬承認申請（NDA）を提出する予定です。日本では先行薬の「IPX066（リタリー）」でさえも承認に到っていません。ドラッグ・ラグはすでに5年に及びます。L-ドパ徐放剤の早期承認をお願いします。8月25日のプレスリリース←英語版詳細については下線部をクリックしてください。

ドラッグ・ラグ（Medical drug lag　新薬承認の遅延）とは、新たな薬物が開発されてから、治療薬として実際に患者の診療に使用できるようになるまでの時間差や遅延のことである。日本においては、世界において既にその使用が承認されている薬剤が、日本では使用が承認されていないことや、承認の遅れを指して使われる。主として規制当局による承認の遅れに起因する...日本のドラッグラグは、平均して1,417日間であり世界38位であった（2004年世界上位40ヶ国の平均は758日間）（Wikipediaより）

パーキンソン病治療薬の「東の正横綱」レボドパ（L-ドパ）は、「効き目は強いが切れるのも速い。」その短所を改善した徐放剤（ゆっくりゆるやかに効く薬）「IPX066」（製品名：Rytary ）はすでに５年前から欧米等で承認されてきました。水野美邦先生はこの徐放剤が「いまのPD患者さんにとっての福音になるのではないか」と語っています。　※「鼎談　パーキンソン病の過去・現在・未来　水野美邦×武田篤×神田隆（司会）」『BRAIN and NERVE 』Vol.71 No.8 August 2019 P845 医学書院

JPDA兵庫県支部の会報誌 （『すくらむ』 No.160 2020年8月発行） は、この徐放剤 IPX066の未承認問題を取り上げ、◆パーキンソン病の新薬として期待されたレボドパ徐放剤（IPX066)が日本で開発されない理由は？ と題した玉田彰子さんのブログ記事を4ページにわたって紹介しています。その理由とは・・・

「日本で、薬価を算定する場合は効能･効果を基準とします・・（中略）・・L-dopa/カルビドパ合剤（速放錠）100ｍｇが40円弱なので、きわめて低い薬価が予想されるため、製薬企業が開発に踏み出せていないのだそうです。」玉田さんはまたこう記しています。「患者にとって役に立つ薬で、開発がおそらく十分可能と考えられるのに、放置されている・・・患者側は納得がいきません。」

■玉田さんのブログ「パーキンソンとゆったり生きています」https://pd-ikiru.com/

■下記PDFファイルは4年前に日本神経学会が厚労省に提出した「未承認薬・適応外薬の要望（書）」です。  3ページ目の「2．医療上の有用性」に「IPX066」の分かりやすい説明があります。P13の＜臨床的位置づけについて＞ と共にぜひご一読下さい。　➡https://www.mhlw.go.jp/file/06-Seisakujouhou-11120000-Iyakushokuhinkyoku/0000112751.pdf　

名古屋大学神経内科の平山正昭先生はJPDA愛知県支部の顧問でもあり、同県の会報誌に、専門分野の知識･情報を分かりやすくかみ砕き、「医療こぼれ話」と題して興趣ひかれるお話を毎号掲載しています。ここ10年ほどは、パーキンソン病と腸内細菌の関わりの研究に力を注いでいるそうで、先日、「朝日新聞Reライフ.net」の連載「腸サイエンスの時代」に、インタビュー談話が載りました。

患者の腸内でどのような菌が増えるか、減るか、が分かってきたそうで、便秘に悩まされやすいPD患者は、腸内細菌のネットワークを考え、必要なら便秘薬の助けをかりて便秘の改善に努めましょう、PD患者は抑うつ傾向があり、引きこもりになりがちですから、よく体を動かしましょう、と呼びかけています。ぜひ一読して下さい。

【朝日新聞Reライフ　「<連載> 腸サイエンスの時代   病気が進むと腸内細菌も変わる！？研究でわかったこと  名古屋大学神経内科准教授・平山正昭さんインタビュー(下)」 （2020年２月７日） 】※朝日新聞社よりリンク了承していただいています。